12 stycznia 2026 roku ukazały się wyniki badania klinicznego 3. fazy SCOUT-HCM oceniającego skuteczność i bezpieczeństwo mawakamtenu u młodzieży z objawową kardiomiopatią przerostową z zawężaniem drogi odpływu lewej komory (oHCM). Badanie osiągnęło założony pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując istotną statystycznie redukcję gradientu LVOT (drogi odpływu lewej komory) po próbie Valsalvy w 28. tygodniu leczenia w porównaniu z placebo, co wskazuje na skuteczność leku w poprawie zawężania LVOT. Pozytywne wyniki badania potwierdzają potencjał mawakamtenu jako pierwszego inhibitora miozyny sercowej w leczeniu młodych osób z kardiomiopatią przerostową zawężającą.
SCOUT-HCM to randomizowane, podwójnie zaślepione, międzynarodowe badanie kliniczne fazy III, kontrolowane placebo, w którym wzięło udział 44 pacjentów w wieku od 12 do <18 lat z objawową kardiomiopatią przerostową z zawężaniem drogi odpływu lewej komory. Badanie obejmuje trzy okresy leczenia, trwające łącznie do 200 tygodni (4 lata): 28-tygodniowy okres kontrolowany placebo, a następnie 28-tygodniowy okres leczenia aktywnego, w którym pacjenci przydzieleni losowo do grupy placebo otrzymali mawakamten oraz otwarty, długoterminowy okres przedłużony, trwający do 144 tygodni.
Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana gradientu LVOT po próbie Valsalvy od wartości początkowej do 28. tygodnia badania. Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały parametry skuteczności: gradienty LVOT w spoczynku i po wysiłku, szczytowe zużycie tlenu, objawy i stan zdrowia, a także parametry bezpieczeństwa i farmakokinetyczne. Istotność statystyczną osiągnięto w pierwszorzędowym punkcie końcowym, a także dla wielu drugorzędowych punktów końcowych, w tym dla klinicznie istotnych aspektów choroby. Wyniki dotyczące bezpieczeństwa w badaniu były zgodne z ustalonym profilem bezpieczeństwa leku mawakamten u dorosłych i nie zgłoszono żadnych nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa w tej nowej, młodszej populacji.
Kardiomiopatia przerostowa (HCM) jest pierwotnym zaburzeniem serca, które może wynikać z potwierdzonych lub podejrzewanych defektów genetycznych w białkach sarkomerowych kardiomiocytów albo mieć nieznaną przyczynę (idiopatyczna). Nastolatki z zawężającą postacią HCM doświadczają znacznej chorobowości, głównie związanej ze zmniejszoną tolerancją wysiłku. Chociaż dostępne metody leczenia mogą prowadzić do poprawy objawów, mają one istotne ograniczenia dla pacjentów w wieku młodzieńczym (np. działania niepożądane beta-blokerów i ryzyko związane z zabiegami inwazyjnymi). Dlatego pozytywne wyniki badania klinicznego SCOUT- HCM są bardzo ważne dla pacjentów i klinicystów, dając potencjalne nowe możliwości leczenia.
