Podczas XXIX Kongresu Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego w Krakowie odbyła się sesja poświęcona kardiomiopatii przerostowej z zawężeniem drogi odpływu z lewej komory i doświadczeniom z leczenia mawakamtenem. Jest to szczególna postać kardiomiopatii przerostowej, w której nadmierne pogrubienie mięśnia sercowego prowadzi do zwężenia drogi odpływu z lewej komory. Skutkuje to utrudnieniem przepływu krwi z serca do aorty, co może powodować duszność, bóle w klatce piersiowej, kołatania serca czy omdlenia, a także wiąże się ze zwiększonym ryzykiem groźnych arytmii i nagłego zgonu sercowego.

Sesję prowadziły wybitne ekspertki w obszarze kardiomiopatii – prof.  Katarzyna Mizia-Stec i prof. Zofia Oko-Sarnowska.

Wprowadzeniem i pierwszą, najbardziej emocjonalną, a jednocześnie rzeczową częścią sesji była rozmowa pana Tomasza, pacjenta, który przyjął lek w ramach badania klinicznego w roku 2019, z jego lekarzem prowadzącym, dr Mariuszem Kłopotowskim, w bloku „Codzienne życie z kardiomiopatią – perspektywa pacjenta vs perspektywa lekarza”. Pan Tomasz opowiedział o swoim doświadczeniu z chorobą – do momentu diagnozy, gdy miał niewiele ponad 30 lat, był osobą zdrową i aktywną, dbającą o kondycję fizyczną. Nagłe pojawienie się i szybki postęp choroby znacząco wpłynęły na jego codzienne życie, ograniczając aktywność i wywołując niepokój o przyszłość szczególnie dlatego, iż pan Tomasz został niewiele wcześniej ojcem. Codzienne czynności stały się wyzwaniem, coraz trudniej było samodzielnie funkcjonować. Choremu pozostała nadzieja na pojawienie się leczenia, które pomoże mu odzyskać sprawność. Wspólnie z dr. Kłopotowskim panowie przedstawili proces diagnostyki, oczekiwanie na możliwość udziału w badaniu klinicznym innowacyjnego leku oraz emocje związane z niepewnością co do skuteczności terapii. Te wątpliwości zostały szybko rozwiane – zastosowanie mawakamtenu stało się przełomem, terapia przyniosła istotną poprawę stanu zdrowia, pozwoliła panu Tomaszowi wrócić do normalnych aktywności i przywróciła poczucie kontroli nad własnym życiem. Pan Tomasz podkreślił, że jest wdzięczny za możliwość przyjęcia leku w ramach badania klinicznego, co daje mu poczucie, że może inspirować i wspierać innych chorych. Jedynym jego niepokojem jest obawa czy leku nie zabraknie jemu i innym chorym, dla których nowoczesne leczenie jest szansą na normalne życie – rodzinne, zawodowe i społeczne.

W dalszej części sesji głos zabrali eksperci:

• dr Mariusz Kłopotowski – „Prawidłowa diagnostyka obrazowa kluczem do wdrożenia celowanego leczenia oHCM”
• prof. Andrzej Gackowski  – „Różne prezentacje kliniczne kardiomiopatii przerostowej, jak trafnie postawić diagnozę?”
• prof. Marcin Fijałkowski – „Doświadczenia ze stosowaniem mawakamtenu”
• dr Paweł Rubiś  – wnioski praktyczne i dyskusja panelowa

Eksperci omówili praktyczne aspekty diagnostyki i leczenia kardiomiopatii przerostowej z zawężeniem drogi odpływu oraz podkreślili znaczenie mawakamtenu jako pierwszego leku działającego przyczynowo poprzez wpływ na kurczliwość mięśnia sercowego, co stanowi przełom w terapii objawowej postaci choroby.

Innowacyjny lek doustny mawakamten, który został udostępniony pacjentom w programie lekowym B.162 od 1 lipca 2024 r., znacząco poprawia jakość życia pacjentów z objawową, obstrukcyjną kardiomiopatią przerostową (HCM) w klasie II–III wg NYHA. Dzięki unikatowemu  mechanizmowi działania lek redukuje takie objawy jak: duszność, zmęczenie, omdlenia czy bóle w klatce piersiowej, które w skrajnych przypadkach mogą  doprowadzić do zgonu. Wyniki badań klinicznych wykazały, że leczenie mawakamtenem zmniejsza potrzebę interwencji chirurgicznych, takich jak miektomia czy ablacja. Jest to pierwszy dostępny leki z grupy inhibitorów miozyny sercowej, oferujący pacjentom z HCM skuteczną alternatywę terapeutyczną. Lek cieszy się bardzo dobrą opinią wśród ekspertów, którzy w swej praktyce klinicznej obserwują spektakularne poprawy wydolności i powrót chorych do aktywności społecznej i zawodowej.